CRISPR, acronyme de "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats", a été identifié pour la première fois dans le génome de bactéries. Ces séquences génétiques permettent aux bactéries de se défendre contre des virus en mémorisant leur ADN. En 2012, des chercheurs, dont Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, ont découvert qu’il était possible de détourner ce mécanisme pour éditer l’ADN de tout organisme vivant. Ce système repose sur une protéine, Cas9, qui agit comme des ciseaux moléculaires, coupant l’ADN à des endroits précis définis par une séquence guide en ARN.
CRISPR offre des perspectives pour traiter des maladies génétiques en corrigeant directement les mutations à l’origine des pathologies. Par exemple, des essais cliniques utilisant cette technologie sont en cours pour soigner la drépanocytose, une maladie héréditaire affectant les globules rouges. Des études préliminaires montrent des résultats prometteurs, avec des patients ayant retrouvé une production normale d’hémoglobine après intervention.
Dans le domaine de l’oncologie, CRISPR permet de modifier les lymphocytes T, des cellules immunitaires, pour les rendre plus efficaces contre les tumeurs. Des essais ont été réalisés avec des cellules T modifiées pour mieux reconnaître et attaquer des cancers agressifs tels que le mélanome et les cancers pulmonaires. Ces approches renforcent les options thérapeutiques dans des cas où les traitements conventionnels échouent.
CRISPR est également exploré pour éliminer des virus persistants comme le VIH. Des chercheurs ont démontré, en laboratoire, la capacité de CRISPR à exciser l’ADN viral intégré dans le génome des cellules hôtes. Bien que des défis subsistent, cette approche représente un espoir pour combattre des maladies incurables.
CRISPR est utilisé pour créer des variétés de plantes plus résistantes aux maladies et aux conditions climatiques extrêmes. Par exemple, du riz génétiquement modifié grâce à CRISPR a été développé pour mieux tolérer la salinité des sols, ce qui est crucial pour les régions touchées par la montée des eaux.
Les scientifiques ont également conçu des cultures capables de repousser les insectes nuisibles, réduisant ainsi la dépendance aux pesticides. Ces innovations favorisent une agriculture plus durable et respectueuse de l’environnement.
L’utilisation de CRISPR soulève des questions éthiques, notamment en ce qui concerne la modification de l’ADN humain. La naissance en 2018 de deux jumelles génétiquement modifiées en Chine a suscité des débats sur les limites à imposer à ces technologies. Les risques liés aux modifications non intentionnelles de l’ADN, également appelées effets hors cible, inquiètent également. Ces erreurs pourraient entraîner des conséquences imprévisibles, telles que l’apparition de nouvelles maladies.
Sur le plan réglementaire, les législations varient selon les pays. Aux États-Unis, les modifications génétiques somatiques, qui affectent uniquement l’individu traité, sont encadrées par la Food and Drug Administration. En revanche, les modifications germinales, transmissibles aux générations futures, restent largement interdites dans de nombreux États.
Les avancées dans le domaine de CRISPR ne cessent de progresser. Des variantes comme CRISPR-Cas12 et CRISPR-Cas13 élargissent les possibilités en permettant de cibler non seulement l’ADN mais aussi l’ARN, ouvrant ainsi la voie à de nouvelles applications dans la lutte contre les virus et les maladies neurodégénératives.